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Meilenstein in der Medizin

Erste Gentherapie gegen Erblindung in den USA zugelassen

Ein blinder Mann überquert eine Straße in den USA
In den USA wurde eine Gentherapie zugelassen, die Menschen mit einer bestimmten erblichen Genmutation vor dem Erblinden schützen soll
Foto: Getty Images

Es ist ein weiterer wichtiger Schritt: Nach zwei Gentherapien gegen Krebs ist in den USA nun erstmals eine gegen ein Augenleiden zugelassen worden. Eine Genehmigung in Europa soll folgen.

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In den vergangenen Monaten hatte die FDA schon zwei weitere Gentherapien zugelassen, beide zur Krebs-Behandlung. Die neue Zulassung bezeichnete FDA-Chef Scott Gottlieb als „Meilenstein“. „Gentherapie wird eine Stütze in der Behandlung und vielleicht auch der Heilung von vielen unserer schlimmsten und hartnäckigsten Krankheiten sein. Wir sind an einem Wendepunkt bei dieser neuen Therapieform.“

Medienberichte: Kosten könnten sehr hoch sein

In den USA haben nach Angaben der FDA bis zu 2000 Menschen eine Mutation in beiden Kopien des RPE65-Gens und einen dadurch ausgelösten schrittweisen Verlust des Sehvermögens. Mit der nun zugelassenen Gentherapie wird das nicht mutierte RPE65-Gen direkt in die Netzhaut-Zellen eingesetzt. Die Therapie wurde zuvor an mehr als 70 Patienten getestet. Medienberichten zufolge könnten die Kosten für die Therapie jedoch extrem hoch sein. Zudem sei noch unklar, wie lange ein positiver Effekt anhält.

Die Augenmedizinerin Birgit Lorenz vom Universitätsklinikum Gießen und Marburg begrüßte die Zulassung der Gentherapie in den USA als „großen Schritt“. Ein entsprechender Antrag für Europa liege derzeit bei der zuständigen Arzneimittelbehörde EMA zur Entscheidung. Die Therapie könne bereits abgestorbene Sinneszellen nicht wiederbeleben, jedoch das weitere Fortschreiten der Erkrankung verlangsamen.

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Nach Angaben des Präsidenten der Deutschen Ophthalmologischen Gesellschaft (DOG), Thomas Kohnen, sind mehr als 250 verschiedene genetische Sehstörungen bekannt. Die meisten davon seien glücklicherweise selten, erläuterte der Direktor der Universitätsaugenklinik in Frankfurt am Main vor einiger Zeit. Deutschlandweit gibt es laut DOG etwa 150 bis 200 Patienten der RPE65-Erkrankung.

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